生长激素不缺乏却矮小，应该用生长激素治疗吗？

 我们在临床上遇到越来越多的小朋友，并不是缺乏生长激素，但是又相对来说比较矮小，家长也是非常关心非常重视，那其实对于患有特发性矮小（ISS）的儿童，我们提出了有条件的建议，建议不要常规使用生长激素治疗。相反，我们建议父母和临床医生采取共同的决策方法，权衡孩子的身体和心理负担，同时讨论风险和益处。

 生长激素缺乏症患者的生长激素治疗提供了身高以外的健康益处，但ISS的生长激素治疗仅与身高有关。另一个重要区别是，与生长激素缺乏症患者不同，并非所有ISS患者都会因生长激素治疗而增加身高。因此，治疗特发性矮小（ISS）的决定更多的是主观判断，而不是生长激素缺乏症。

 生长激素治疗中的许多争议涉及特发性矮小（ISS）。在实践中，许多身材矮小但不符合FDA对ISS定义的儿童的家庭寻求生长激素治疗以使他们更高。性别偏见影响转诊和治疗针对矮个子儿童的病例数量。矮个子男孩接受ISS生长激素治疗的可能性是矮个子女孩的三倍，尽管男女比例相等，都处于ISS身高阈值之下。一个后果是，患有潜在疾病的矮个子女孩可能会被忽视，而矮个子健康男孩可能会接受不必要的治疗。

 此外，身高的短期增长并不总是转化为成人的身高差异。对长期结果的全面研究需要很多年才能完成，因此通常成本高昂且不可行。

 我们在生长激素治疗的知识上发现了巨大的差距。例如，我们对多年来每晚注射激素的长期风险知之甚少。我们甚至不知道成年人身高与生活质量之间的关系。

 在诊断生长激素缺乏症方面还存在其他研究空白。由于诊断测试是随着时间的推移而发展的，不同的测试可以为同一样本提供不同的结果——随着时间的推移，我们能够在短时间内获取有效的临床试验结论的机会越来越少。

 考虑到目前的知识水平，除了关于对没有疾病的矮小儿童进行生长激素治疗的医学问题外，还有一些伦理问题。使用生长激素治疗可能有助于非常矮的儿童增加几厘米的身高，但当我们不完全了解其长期影响时，也会使他们暴露在一种强大的激素下。

 在支持进一步研究以解决该领域许多未回答的问题的同时，我们建议只有儿科内分泌学家才能对儿童生长激素缺乏症、ISS和PIGFD进行评估和治疗。严格的诊疗规范和流程旨在给全国或者世界儿科医生整体给予指导和限制，然而，由于个体间的差异，临床医生在不断发展的证据基础上权衡每个个体患者治疗的潜在益处和风险是很重要的，换句话说，个体病例还应个性化分析，在严格遵守治疗指针的同时需要考虑到患儿家属的顾虑和需求，给予家长充分的解释与耐心地宣教，保障患儿用药遵医嘱，治疗足疗程。