什么是多发性骨髓瘤?
多发性骨髓瘤(也简称为骨髓瘤)是一种浆细胞克隆性肿瘤,主要发生在骨骼和身体其他软组织部位。少数人只患一个骨髓瘤(在骨骼或软组织中),称为孤立性浆细胞瘤。更常见的是患者在不同的骨骼或软组织中出现多个浆细胞瘤,因此也称为多发性骨髓瘤。
随着年龄增长,患多发性骨髓瘤的风险会大大增加,因此主要见于中老年人,65岁及以上发生率更高,男性多于女性,在骨髓瘤患者的一级亲属中,发生率要高出两到三倍。
多发性骨髓瘤的病因是什么?
目前并不确切知道是什么原因。一般来说,和其他癌症一样,骨髓瘤也通常始于细胞基因突变,即突变发生在浆细胞的基因中。基因携带了用于制造新细胞和控制细胞行为方式的指令,因此基因突变可以将正常浆细胞转变为癌性骨髓瘤细胞,获得不受控制地生长的能力,从而导致骨髓或软组织部位的会形成肿瘤,称为骨髓瘤(或浆细胞瘤)。
骨髓瘤细胞和正常浆细胞有何不同?
浆细胞来自称为B细胞的白细胞,能制造抗体(也称为免疫球蛋白,简称为Ig),并把抗体释放到血液和其他体液中,可以帮助身体发现并杀死病菌。骨髓瘤细胞和正常浆细胞一样,也会产生抗体。但是骨髓瘤细胞产生的抗体都是单一类型抗体的拷贝。这些抗体称为单克隆蛋白或M蛋白。骨髓瘤细胞不受控制地制造M蛋白。但与普通抗体不同,M蛋白不能帮助抵抗感染。因而,骨髓瘤患者容易感染。 在大约1/5的骨髓瘤患者中,骨髓瘤细胞只产生轻链,没有完整的M蛋白。这称为轻链骨髓瘤。在极少数情况下,骨髓瘤细胞产生很少或不产生M蛋白。这称为寡分泌型或非分泌型骨髓瘤。
活动性和冒烟型骨髓瘤有何不同?
骨髓瘤有两种基本类型:活动性和冒烟型。冒烟型骨髓瘤是指骨髓瘤没有引起症状,不需要立即治疗。活动性(或症状性)骨髓瘤会引起症状并影响器官。患者可能会感觉到的常见症状包括骨痛、频繁感染、疲乏等。引起症状的骨髓瘤应该接受治疗。症状并不是治疗骨髓瘤的唯一原因,某些实验室检查结果也可以提示什么时候应该开始接受治疗,比如检查可以发现肾脏病变、骨病变、血流中钙过多或红细胞过少、以及其他骨髓瘤体征,还可以帮助判断冒烟型骨髓瘤是否具有高危因素,如骨髓中骨髓瘤细胞比例过高、游离轻链浓度过高等。这些检查异常和具有高危因素的患者是需要提前治疗的。
骨髓瘤的症状具体有哪些?
1.疲乏和感觉虚弱
疲乏指在睡眠和休息充足的情况下仍然感到严重疲倦。疲乏、感觉虚弱和“脑雾”(思维不清晰)可能是贫血的症状。贫血的部分原因可能是过多的骨髓瘤细胞排挤了骨髓中的红细胞。
2.频繁感染和发烧
发烧是身体正在努力抵抗感染的一个体征。频繁发烧和感染是正常抗体水平低和白细胞(抗感染细胞)可能过少的症状。另外,骨髓中的骨髓瘤细胞过多可能会导致白细胞数量减少。
3.容易瘀伤或出血
血小板是一种有助于伤口愈合和止血的血细胞。然而,骨髓中过多的骨髓瘤细胞会排挤制造血小板的细胞。血小板数量低(血小板减少症)的症状包括容易瘀伤或出血,例如流鼻血和牙龈出血。骨髓瘤细胞还会产生大量异常蛋白质,这些蛋白质会干扰血液凝固。
4.口渴和尿频
骨髓瘤细胞产生的高水平M蛋白会导致肾脏损伤。当骨髓瘤损害骨骼时,骨骼会将钙释放到血液中。血液中钙含量过高(高钙血症)也会损害肾脏。肾功能恶化会进一步提高钙水平,形成恶性循环。它还可能导致极度口渴、意识模糊、恶心、便秘、肌肉抽搐、骨痛或其他相关症状。
5.骨损伤和疼痛
当骨髓瘤细胞排挤骨髓中的正常细胞时,会导致骨损伤。骨髓瘤细胞还会释放化学物质,开始分解骨骼。骨损伤区域称为溶骨性病变,会非常疼痛。骨病变也会削弱骨骼,所以很容易折断(骨折)。最常见的骨折部位是脊椎(椎骨)。椎骨骨折可能会非常疼痛,尽管有时它们发生时没有任何疼痛。骨髓瘤引起骨损伤的其他常见部位是颅骨、髋骨、肋骨、手臂和锁骨。
骨髓瘤能治好吗?
目前,骨髓瘤无法治愈,但可以在很长一段时间内得到治疗和控制。现在,新疗法使骨髓瘤的长期存活者比以往任何时候都多。对于许多人来说,治疗可以控制骨髓瘤,并减轻或停止症状。因此,对于越来越多的人来说,骨髓瘤是他们学会与之共存的慢性医学问题,而不是一种会导致他们死亡的疾病。
多发性骨髓瘤有哪些治疗方法?
多发性骨髓瘤的标准治疗包括靶向药物、免疫治疗药物、化疗、放疗和不同类型的细胞疗法,包括造血干细胞移植。这些治疗可以通过丸剂、注射剂或静脉置输注的组合方式给药。
骨髓瘤治疗通常涉及几种治疗药物的组合。有些人可能会接受3-4种药物治疗。其他身体虚弱的人可能会从两种药物治疗开始,随着病情的好转逐步增加到三种或四种药物治疗。患者还会接受有助于缓解骨髓瘤症状和骨髓瘤治疗副作用的治疗。此外,标准治疗后可以继以干细胞移植或其他治疗。但是,并非每个骨髓瘤患者都可以进行干细胞移植。
由于骨髓瘤无法治愈,或迟或早会复发,维持治疗可以延迟复发时间,提高生存时间。因此诱导治疗后通常需要维持治疗,可以使多数患者较长时间内不复发。
复发时可以选择未曾应用过的新药,另一种选择是参与一种新疗法的临床试验。患有长期多发性骨髓瘤的人最终会对多种原有治疗药物产生耐药性,参与具有不同作用机制的新药临床试验,可能使得部分患者得以延长生存时间。
辅助治疗和支持治疗
辅助治疗是与骨髓瘤本病治疗同时进行的另一种治疗。辅助治疗通过提高其安全性或疗效来辅助主要治疗。对于骨髓瘤,辅助治疗还包括支持治疗。支持治疗有助于控制骨髓瘤的症状和骨髓瘤治疗的副作用。支持治疗可用于骨髓瘤的任何阶段。它是整体治疗的重要组成部分。以下是治疗骨髓瘤引起的健康问题和治疗骨髓瘤的一些方法:
1.减少骨损伤
多发性骨髓瘤通常会削弱和破坏骨骼,这种疾病称为骨质疏松症。这可能会导致骨痛、骨折和脊柱受压等问题。药物有助于强化骨骼,降低骨折等骨骼问题的风险。双膦酸盐是一种可以改善骨骼健康的药物。双膦酸盐可以减轻骨痛,并有助于减缓骨髓瘤细胞引起的骨质破坏。它们以液体形式注入静脉(静脉输注)。通常用于多发性骨髓瘤治疗的双膦酸盐包括帕米膦酸二钠和唑来膦酸。另一种称为地诺单抗的不同类型的药物也有助于预防多发性骨髓瘤患者出现严重骨骼问题。地诺单抗每4周皮下注入(注射)一次。双膦酸盐和地诺单抗会引起口腔内颌骨腐烂(骨坏死)等副作用。所以,在开始这种治疗之前,去看牙医很重要。在使用这些药物治疗之前和治疗期间,做好牙齿护理也很重要。
2.骨科手术
手术是切除或修复身体某一部分的一种操作。如果骨外的孤立浆细胞瘤引起症状,仅靠放疗无法治疗,则可以通过手术切除。手术很少用于治疗多发性骨髓瘤,但它可用于修复骨折或稳定可能影响脊髓的脊柱骨折。
3.放射疗法
骨损伤会很痛,放射疗法可用于治疗这种疼痛。
4.减少肾脏损伤
骨髓瘤细胞导致钙从骨骼释放到血液中。血液中钙水平高对肾脏是危险的。如果发生这种情况,患者将接受静脉输注和其他药物治疗,以帮助肾脏排出钙。为防止肾损伤发生或加重,医生可能会建议患者多喝水。这意味着要喝大量的液体,尤其是水。患者还会被告知避免使用某些药物,比如非甾体抗炎药(例如布洛芬和萘普生)和通常在影像学检查前使用的静脉造影剂。
5.血浆置换
非常高水平的M蛋白会导致血液变得非常粘稠。这称为高粘血症。非常浓稠的血液会损害肾脏和其他器官。高粘血症可以通过一种称为血浆置换的过程来治疗。这种治疗方法通过机器过滤血液来清除M蛋白。
6.治疗贫血
骨髓瘤细胞可能会排挤骨髓中的正常血细胞。这会导致贫血一红细胞数量过低的一种疾病。随着骨髓瘤的治疗,贫血会得到改善。贫血有时可以用一种叫做促红细胞生成素的药物来治疗。促红细胞生成素帮助骨髓产生更多的红细胞。
7.避免感染
骨髓瘤和某些骨髓瘤治疗会增加感染的风险。另一种感染是带状疱疹,它会引起疼痛。带状疱疹可能是硼替佐米、卡非佐米、伊沙佐米和达雷妥尤单抗的副作用。正在接受这些药物治疗的骨髓瘤患者可能也会被给予药物来预防卡氏肺囊虫和带状疱疹的发作。如果患者的免疫球蛋白水平低,可能需要静脉注射免疫球蛋白来预防频繁和严重的感染。
8.预防血栓
一些用于治疗骨髓瘤的药物-尤其是免疫调节药物,例如沙利度胺、来那度胺、泊马度胺和卡非佐米-更有可能引起血栓。如果使用这些药物,可能还需要使用抗凝药或抗血小板药物进行抗凝血治疗。专家建议在治疗骨髓瘤时服用抗凝药或阿司匹林(一种抗血小板药物),具体取决于患者的凝血风险。这是一个复杂的决定,必须比较凝血风险和出血风险,这两种风险可能同时发生在骨髓瘤患者身上。
9.对抗疲乏
疲乏是多发性骨髓瘤患者的常见问题。疲乏指在睡眠充足的情况下仍然感到疲倦。疲乏可能是由于癌症、癌症治疗或其他医学问题造成的。学习如何节约体能可能会有所帮助。锻炼也能减轻疲乏。此外,锻炼对保持健康至关重要。如果您需要帮助,可以要求转介进行物理治疗。几乎每位骨髓瘤患者都可以进行某种锻炼。
10.减少焦虑和抑郁
焦虑和抑郁在癌症患者中很常见。这些情绪可能是压倒性的。它们会让您感到无助,并使您无法进行日常生活。减轻这些症状的一些方法包括药物治疗、谈话治疗和运动。请不要“挺过去”。如果您感到抑郁或焦虑,请务必向您的治疗团队寻求帮助。治疗团队可能会建议您去看心理治疗师或精神健康专家,以帮助缓解这些症状