SAA多数起病急骤，病情进展迅速，患者常出现危及生命的严重感染和出血，能否请您结合临床经验，谈谈中国SAA的治疗现状以及治疗原则？

SAA的治疗包括移植、IST[免疫抑制剂，包括环孢素（CsA）和抗胸腺细胞球蛋白（ATG）]、血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）、支持治疗以及其它一些促造血治疗药物。IST联合促造血治疗是近十年来AA领域非常重要的进步之一，经NIH和RACE两个临床研究证实，已将IST联合TPO-RA方案确立为不适合移植SAA患者的一线治疗方案。目前ATG和ALG使用无年龄上限，对于>60岁SAA患者需评估合并症以及患者一般情况是否适合应用[1]。

TPO-RA包括海曲泊帕、艾曲泊帕、阿伐曲泊帕、罗米司亭等，其中海曲泊帕在我国获批难治成人SAA适应证，艾曲泊帕在美国获批治疗初诊及难治SAA，其他TPO-RA的临床研究均正在进行，目前多为探索性治疗[1]。

也有研究显示抗CD52单抗、他克莫司、雷帕霉素、环磷酰胺（Cy）等经典的免疫抑制剂对于难治、复发SAA有效。其他促造血治疗包括雄激素、重组人血小板生成素（TPO）、白细胞介素11（IL-11）、G-CSF等。近年来，我国在SAA患者治疗领域进行了广泛地探索，也积累了一些循证医学证据，尤其是在TPO-RA面世以后，SAA的疗效出现了里程碑式的进展[1]。

另外，同胞间外周血干细胞移植（MSD-HSCT）目前仍被认为是SAA与输血依赖性非重型再生障碍性贫血（TD-NSAA）适合移植患者的首选治疗方案。对IST无效、适合移植但无人类白细胞抗原（HLA）相合同胞供者的SAA与TD-NSAA患者，也可采用替代供者移植[1]。

AA是一种免疫介导的骨髓造血功能衰竭性疾病，其主要临床特点表现为外周血全血细胞减少和骨髓增生不足。目前，该疾病的致病机制主要涉及T淋巴细胞异常活化和功能亢进。因此，在治疗方面，IST和HSCT是主要的治疗手段，这两种治疗方式分别针对免疫亢进和造血干细胞异常。对于缺乏HLA完全相合的同胞供者或年龄>35岁的患者，大部分接受IST方案治疗。标准的IST方案为ATG联合CsA，患者的血液学应答率可达70%[1]。

近30年来，学者对IST方案优化的一系列研究结果显示，无论是在标准方案中添加第三种免疫抑制剂（如霉酚酸酯或西罗莫司），或是使用阿仑单抗、大剂量环磷酰胺代替 ATG，均未能有效改善患者的血液学缓解率。骨髓造血干/祖细胞缺乏可能是限制IST疗效的因素[2]。因此，如何使患者获得有效治疗、提高CR率、降低远期复发率，仍有待探索。